La Terapia Génica va a ser tratada en el WOK

Publicado hoy en "Retina Today" http://www.bmctoday.net/retinatoday

Terapia Génica de Enfermedades de la Retina hereditaria que se debatirán en WOC

Oftalmólogos procedentes de 120 países discutirán el primer estudio que
examina los resultados de la terapia génica aplicada a ceguera en el WOC de
Berlín durante el próximo mes de junio, según un comunicado de prensa de
WOC.

Los médicos han logrado algún éxito temprano con dos enfermedades retinianas
hereditarias utilizando terapia génica: una de ellas es una rara forma de
Amaurosis Congénita de Leber (LCA), y la otra es Retinitis Pigmentosa.

Como parte del enfoque de la terapia génica para la Amaurosis Congénita de
Leber, vectores virales que llevan a una versión correcta de RPE65 se
inyectan debajo de la retina. Los vectores virales, también conocido como
"lanzaderas de genes", son los vehículos de transporte utilizado para
transferir material genético ajeno a una célula viva receptora. Los vectores
depositan el gen en las células pigmentarias de la retina, que entonces
pueden producir las proteínas correctas. Posteriormente, la formación de
pigmento visual funcional se reanuda.

"La primera aplicación de este tratamiento en 18 pacientes en Inglaterra y
los Estados Unidos ha demostrado que mejora el rendimiento visual en el
largo plazo, sobre todo entre los pacientes jóvenes," manifestó Birgit
Lorenz, (MD, Jefe y Presidente del Departamento de Oftalmología,
Justus-Liebig Universidad de Giessen, Alemania) en un comunicado de prensa.