Walk For Stargardt's Disease (incluye una lista de compañías que trabajan en tratamientos para Stargardt)

Por Tim Schoen, científico miembro de la Fundación Fighting Blindness

"La buena noticia es que ahora estamos extremadamente cerca  para un tratameinto para la Enfermedad de Stargardt. La Fundación Fighting Blindness (FFB) se ha involucrado en encontrar un tratamiento para el Stargardt desde el priincipio. FFB apoyó el descubrimiento del gen causante del Stargardt, la creación del ratón modelo para la enfermedad y la investigación que condujo a la comprensión de cómo funciona la proteína en la Enfermedad de Stargardt. Actualmente la FFB y nuestra recién formada subsidiaria, Instituto Nacional de Investigación en Neurovisón (NNRI) formaron una alianza con varias compañías de biotecnología para desarrollar tratameintos para Stargardt.
Como científico y persona que ama a una persona afectada con Stargardt, me emciona mucho que estemos cada vez más cerca de asegurar no sólo que una, sino que varias enfermedades de la vista tendrán tratamiento seguro y eficaz. Hay luz al final del túnel y llegar ahí requiere de compromiso, trabajo duro y una fuente sustentable de financiamiento capital del gobierno y ONG's como FFB que dependen de donaciones de personas como tú. 

El sábado 23 de Octubre llevaremos a cabo una "Vision Walk" (marcha por la visión) en Ft. Lauderdale's Hugh Taylor Birch Park. Sería genial que pudieras acompañarnos a caminar con nosotros para generar apoyo y hallar tratamientos y curas para las enfermedades de la retina. Si pueden caminar ¡genai! Si no puedes hacerlo, te esaría profundamente agradecido tu apoyo financiero deducible de impuestos. ¡Cada moneda cuenta!

¡Con tu ayuda sé que hacer que la cura suceda! Gracias otra vez por tu apoyo a FFB "Visión Walk"Para más información sobre la marcha por la visión ve el siguiente link (en inglés)
http://www.fightblindness.org/site/TR?pg=team&fr_id=3710&team_id=56180 


Breve resumen de algunas compañías con la qe la FFB colabora para desarrollar tratamientos para la Enfermedad de Stargardt

 1) Oxford Biomedica (http://www.oxfordbiomedica.co.uk ) Terapia de reemplazo de genes que ofrece una alternativa viable a la terapia farmaceútica. Con la terapia de reemplazo genético, un gen ABCa4 normal se introduce a las células fotoreceptoras para sustitur las funciones del gen defectuoso. Los científicos apoyados por FFB, Dr. Rando Allikmets fue el primero en demostrar que un lentivirus puede utilizarse para llevar un normal ABCa4 a las células fotoreceptoras de un ratón con ABCa4 mutado. Los estudios de terapia génica del Dr. Allikmet's han conducido a colaboraciones entre Oxford Biomedica, una compañía biotecnológica del Reino Unido y la Fundación Fighting Blindness para desarrollar un tratamiento de terapia génica (Stargen©) para la Enfermedad de Stargardt. Oxford Biomedica actualmente está en proceso de llenar la información de toxicidad preclínica para la autoridad regulatoria europea equicalente al FDA. La fase I de prueba segura en humanos para evaluar el Stargen© se espera que comience entre finales de 2010 y principios de 2011. Dicha fase se llevará a cabo en París, Francia bajo la direcciónde Dr. José Sahel. Sanofi-Aventis está asociado conis Oxford Biomedica acerca del desarrollo del Stargen© y otras terpaias ocualres.
2) Revision Therapeutics (http://www.revisiontherapeutics.com/ http://.revisiontherapeutics.com/> ) es una compañía basada en biotecnología de San Diego que está desarrollando tratamientos para DMAE seca.En los estudios apoyados por la FFB, el producto líder de Revision', fenretinide, una droga oral que bloquea el exceso de la vitamina A, el cual demostró reducir la acumulación de A2E en los ratones con ABCa4 mutante. Los estudios de eficacia de la fase 2 evaluan la fenretinide en atrofia geográfica (forma severa de DMAE) con resultados en los que los pacientes detectaron un 45% de redución en el crecimiento de la lesión de la mácula después de 18 meses de tratamiento. La fase 2 arrojó resultados válidos para estudios en ratones modelos de Stargardt. ReVision espera printo pasar a la fase 3 de pruebas para DMAE seca.

3) Advance Cell Technology (http://www.advancedcell.com ) compañía de biotecnología en Santa Mónica creó una linea de células del EPR derivada de células madre embrionarias (CME). En colaboración con FFB el investigador, Dr. Raymond Lund, ACT demostró que el trasplante de la células CME-EPR subretinales en una rata modelo de reinosis pigmentaria cells in a rat rescata el 100% de las funciones visuales. El rescate funcional también se logró en modelos de ratones con Stargardt con funciones casi normales medibles en 70 días. En noviembre de 2009, ACT aplicó la forma de Nueva droga rn investigación (IND)con la FDA para iniciar la fase 1 de pruebas clínicas para evaluar el trasplante de células CME-EPR en la Enfermedad de Stargardt.

4) Acucela,( http://www.acucela.com ) es una compañía de biotecnología en Seattle que creó varias drogas para enfermedades de la retina como la DMAE, el ojo seco, la retinopatía diabética, la retinopatía del prematuro y la enfermedad de Stargardt. Los moduladores del ciclo visual de Acucela (VCM) reducen la actividad del sistema visual de los bastones, en esencia desacelerando y reduciendo la carga metabólica de la retina. Reducir la velocidad del ciclo visual ha demostrado proteger a la retina del daño de la luz y la acumulación de productos tóxicos relacionados con la retina, incluyendo el A2E, reduce la acumulación, la cual está implicada en la Enfermedad de Stargardt y la DAE seca.

 5) Nueva Compañía 1. El NNRI estña en negociaciones confidenciales con una compañía de biotecnología que se asoció para crear una fórmula en solución de gotas para los ojos, que ha demostrado neutralizar las toxinas de la vitamina A en ratones modelo de Stargardt. Este tratameinto puede usarse en DMAE y Stargardt. Pendiente a las negociaciones con la compañía, más información sobre las gotas y la compañía se ofrecerán próximamente.   

 6) Nueva Compañía 2. El NNRI también está en negociaciones con otra campaña de biotecnología que desarroll´una forma de vitamina que A, que al interactuar con la luz no se convierte en una forma tóxica de vitamina A, metabolitos y A2E. Pendientes negociaciones con la compañía, más información sobre la vitamina A y la compañía próximamente.