Células madre aprovadas para tratar la enfermedad "huérfana" la enfermedad de Stargardt

Esto se me quedó en el tintero y olvidé terminar de traducirlo y acabo de darme cuneta, jeje. Disculpas.  

Dan Vergano, USA Today, 3 de Mayo de 2010

La distrofia macular de Stargardt es la forma más común de degeneración macular juvenil genética. La enfermedad se manifiesta en la niñez tardía, llevando a la ceguera legal. Es sintomáticamente similar a la degeneración macular por edad y afecta a apróximadamente a uno de cadaa 10,000 niños. 
El esquiador Olímpico y Paralímpico, Brian McKeever es la víctima más conocida de esta enfermedad, la cual no tiene tratamiento. Ahora la compañía Advanced Cell Technology obtuvo el "status de droga huérfana" del uso de su producto derivado de células madre embrionarias, el MA09-hRPE, como tratamiento para la enfermedad de Stargardt. 
El status de drogra huérfana es un mecanismo que el govierno para promover el interés farmacéutico en enfermedades con un mercado reducido. Típicamente para obtener esto el grupo de mercado debe ser de menos de 200,000 personas en los Estados Unidos. 
El status de droga huérfana permite a una compañía conservar la patente por siete años, asñí como varios incentivos fiscales por las pruebas clínicas. 
Células madre de embriones humanos han demostrado ser capaces de regenerar las células que prácticamente hacen cada órgano en el cuerpo. La habilidad de estas células de crear cualquier cosa desde el hígado, pulmones a neuronas, las hacen atractivas como fuente de reemplazo de tejidos para los investigadores biomédicos.  
El año pasado la adminisración de Obama abrió los fondos federales para nuevas generaciones de células madres, y en enero permitieron fondos de investigación para células como la ACT que crecen como una célula única de un embrión de etapa temprana.
La designación de  status de droga huérfana no es una aprobación de venta del producto basado en células madre emvrionarias, sólo clasifica las células como un producto en desarrollo.
La aprobación de una droga sea de tipo químico, biológico o celular requiere pruebas clínicas en las cuales la seguridad y efectividad sean demostradas. La primera valla que las compañías deben `pasar es obtener el status de investigación de nueva droga. Esto sólo ha sido otrogado a una compañía,Geron, para el uso de sus células madre embrionarias derivadas de oligodendrocitos para el tratamiento de lesiones de columna vertebral. Sin embargo la aporbación fue retirada rápidamente después de que estudios preclínicos demostraron el desarrollo de tejidos anormales en los animales de prueba.Subsecuentemente al status de investigación de nueva droga, las compañías deben demostrar seguridad en los estudios de Fase I, eficacia en los estudios Fase II y dobre eficacia en los estudios Fase III, los cuales normalmente incluyen numerosos lugares de prueba. 
El mayor problema con los productos de células madre embrionarias es el riesgo de formación de tumores. En general, las células madre embrionarias son conocidas por su habilidad de formar un tipo de cáncer llamado teratoma. Estos tumores son altamente agresivos y comprometen numerosas células del cuerpo. 
Cuando Advanced Cell Technologies o Geron están diferenciando células del EPR o oligodendrocitos respectivamente, ellos deben demostrar a la FDA que sólo hay células madre no contaminadas en la mezcla inyectable, y que podrían llevar a la formación de tumores. 
 Otro retroceso a la tecnología de células madre embrionarias es que es extremadamente difícil para seleccionar y agregar nuevas células al área dañada. Específicamente, el de novo, creó células corporales funcionales que deberían ser capaces de integrarse a las células existentes y tomar su función. 
La optimización de estos alcances requieren comprensión de los indicadores moleculares involucrados en la diferenciación natural de las células madre entre las células del cuerpo. Otro obstáculo es que las líneas de células madre embrionaria no son especificas de un paciente. Esto requiere el uso de inmunosupresores, los cuales normalmente acarrean numerosos efectos secundarios.