AKL-001 detiene la pérdida de visión en ratones con degeneración macular
El mecanismo de acción del AKL-001 ha sido verificado extenuantemente en animales sanos y en animales con una forma temprana de degeneración macular (la enfermedad de Stargardt).
Los resultados in vitro demostraron un significante decremento en la formación de derivados tóxicos de la vitamina A por siete veces.
Al tratar las retinas de los ratones con AKL-001, éstos mostraron un 70% menos acumulación de depósitos tóxicos llamados lipofucsina, y un 80% menos de derivados tóxicos de la vitamina A. Este patrón se mantuvo después de 6 y 12 meses de tratamiento.
Para medir la función visual se usó un electroretinograma: después de 12 meses de tratamiento, los ratones sin tratamiento comenzaron a presentar pérdida gradual de las funciones visuales. Sin embargo los ratones que recibieron AKL-001 preservaron sus funciones visuales.
No se notaron efectos secundarios en estos experimentos y a los animales se les administró de manera segura la droga por un periodo de más de 12 meses.
El ensayo y los resultados en animales confirmaron que el mecanismo de acción del AKL-001 se repitió en los modelos animales y resulta en una significativa reducción de los pigmentos tóxicos, los cuales son responsables de la pérdida de la visión en la degeneración macular.
El resultado también mostró la reducción de los derivados de la vitamina A en la retina trae como resultado la preservación de las funciones visuales. Una variedad de enfermedades de la retina pueden beneficiarse de un resultado así, incluyendo la DMAE seca, pero también para lagunas enfermedades cuya característica es la asimilación anormal de la vitamina A como en la enfermedad de Stargardt, la enfermedad de Best y ciertas formas de distrofia de conos y bastones y la Retinosis pigmentaria.
Alkeus ahora prepara ensayos clínicos humanos en DMAE seca y la enfermedad de Stargardt.
El mecanismo de acción del AKL-001 ha sido verificado extenuantemente en animales sanos y en animales con una forma temprana de degeneración macular (la enfermedad de Stargardt).
Los resultados in vitro demostraron un significante decremento en la formación de derivados tóxicos de la vitamina A por siete veces.
Al tratar las retinas de los ratones con AKL-001, éstos mostraron un 70% menos acumulación de depósitos tóxicos llamados lipofucsina, y un 80% menos de derivados tóxicos de la vitamina A. Este patrón se mantuvo después de 6 y 12 meses de tratamiento.
Para medir la función visual se usó un electroretinograma: después de 12 meses de tratamiento, los ratones sin tratamiento comenzaron a presentar pérdida gradual de las funciones visuales. Sin embargo los ratones que recibieron AKL-001 preservaron sus funciones visuales.
No se notaron efectos secundarios en estos experimentos y a los animales se les administró de manera segura la droga por un periodo de más de 12 meses.
El ensayo y los resultados en animales confirmaron que el mecanismo de acción del AKL-001 se repitió en los modelos animales y resulta en una significativa reducción de los pigmentos tóxicos, los cuales son responsables de la pérdida de la visión en la degeneración macular.
El resultado también mostró la reducción de los derivados de la vitamina A en la retina trae como resultado la preservación de las funciones visuales. Una variedad de enfermedades de la retina pueden beneficiarse de un resultado así, incluyendo la DMAE seca, pero también para lagunas enfermedades cuya característica es la asimilación anormal de la vitamina A como en la enfermedad de Stargardt, la enfermedad de Best y ciertas formas de distrofia de conos y bastones y la Retinosis pigmentaria.
Alkeus ahora prepara ensayos clínicos humanos en DMAE seca y la enfermedad de Stargardt.
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