FDA aprueba ensayo clínico con UshStat para User tipo 1B

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Food and Drug Administration (FDA) ha aprobado su nuevo fármaco en investigación (IND) para la Fase I / IIa de desarrollo clínico de UshStat ®, una novedad basada en los genes de tratamiento para el síndrome de Usher tipo 1B. UshStat ® ha sido diseñado y desarrollado por Oxford Biomedica con lentivirus patentada de la compañía tecnología de la plataforma y es el tercer programa para entrar en desarrollo clínico en Fase I / II ocular según el convenio de colaboración firmado con Sanofi en abril de 2009. La aprobación del IND sigue a la decisión de los EE.UU. de ADN recombinante Advisory Committee (RAC) para aprobar el UshStat ® Fase I / IIa de protocolo en mayo de 2011. El estudio abierto, la escalada de dosis en Fase I / IIa estudio reclutará a 18 pacientes con el síndrome de Usher tipo 1B en la Oregon Health and Science University de Casey Eye Institute, El estudio, dirigido por el profesor Richard Weleber, evaluará tres niveles de dosis para la seguridad, la tolerabilidad y los aspectos de la actividad biológica y se espera que se inicie a finales de 2011.El síndrome de Usher es la forma más común de ceguera-sordera que afecta a aproximadamente 30.000-50.000 pacientes en los EE.UU. y Europa. Uno de los subtipos más comunes es el síndrome de Usher tipo 1B. La enfermedad es causada por una mutación del  gen que codifica la miosina VIIA (MY07A), que conduce a la progresiva retinitis pigmentosa combinado con un defecto de audición congénita. UshStat ® utiliza la Compañía lentivirus ® tecnología de la plataforma para ofrecer una versión corregida del gen MYO7A para hacer frente a la pérdida de visión asociada con la enfermedad. Sobre la base de datos pre-clínicos, se prevé que una solaaplicación de UshStat ® en la  retina podría proporcionar la estabilización a largo plazo o permanente, potencialmente, de la visión.Actualmente no hay tratamientos aprobados para el síndrome de Usher tipo 1B. UshStat ® ha recibido Europea y EE.UU. la designación de fármaco huérfano que trae el desarrollo, los beneficios regulatorios y comerciales.John Dawson, director ejecutivo de Oxford Biomedica, dijo: "Esta es la tercera aprobación IND ocular que Oxford Biomedica ha recibido de las agencias reguladoras EE.UU. en los últimos 12 meses, lo que representa un logro excepcional para nuestro equipo de I + D y los equipos de regulación. El continuo progreso de nuestros programas ocular asociado con Sanofi seguirá apoyando el camino hacia el desarrollo de otros lentivirus® productos de la plataforma. Sin ningún tratamiento aprobado para los pacientes, que esperamos llevar UshStat ® en Fase I / IIa de desarrollo clínico a finales de este año. "El profesor Richard Weleber, Investigador Principal en el Instituto Ocular Casey, comentó: "Estamos encantados de asociarnos con Oxford BioMedica en el diseño y la realización de este, la primera prueba de la sustitución de genes para la retinitis pigmentaria asociada a miosina 7A con deficiencia de Usher tipo I síndrome. Por lo tanto, este ensayo representa un hito importante en la historia del síndrome de Usher. Llegamos a laconclusión de que la terapia de reemplazo de genes que serán evaluados en este estudio tiene el potencial de proporcionar un beneficio sustancial y duradera de la visión de estos pacientes ".El Dr. Stephen Rose, director de investigaciones de la Foundation Fighting Blindness, un colaborador del programa de financiación a principios de Oxford BioMedica ocular pre-clínicos, ha añadido: "La aprobación IND para UshStat ® es una gran noticia para las personas afectadas por una enfermedad particularmente devastadora. UshStat ® será la primera visión del tratamiento para cualquier tipo de síndrome de Usher para pasar a un estudio en seres humanos y, como la  terapia génica correctiva, que tiene un potencial para detener la enfermedad en sus pistas. "1. Oxford BiomedicaOxford BioMedica plc (LSE: OXB) es una compañía biofarmacéutica quedesarrolla innovadores basados ​​en genes medicamentos y vacunasterapéuticas que tienen como objetivo mejorar la vida de los pacientes connecesidades médicas no satisfechas. Plataforma tecnológica de lacompañía incluye un lentivirus de alta eficiencia ® sistema deadministración de genes, que tiene ventajas específicas para orientar lasenfermedades del sistema nervioso central y el ojo, y un antígeno tumoralúnica (5T4), que es un objetivo ideal para la terapia contra el cáncer. Através de la casa y la investigación colaborativa, Oxford Biomedicacuenta con una gama amplia de los actuales socios y licenciatarios comoSanofi, Pfizer, GlaxoSmithKline, MolMed, Sigma-Aldrich, Biogen Idec,VIRxSYS, BioSolutions emergentes y ImaginAb. Más información estádisponible en www.oxfordbiomedica.co.uk.2. Lentivirus gen ® entrega la tecnologíaLentivirus Oxford Biomedica ® de tecnología de la entrega de genes es unode los sistemas más avanzados de entrega de genes disponibles en laactualidad, que tiene muchas aplicaciones en el desarrollo de productos yla investigación de descubrimientos. Es el sistema de elección para elgen de tratamientos a base de hacer frente a las enfermedades crónicas yhereditarias. Oxford Biomedica ha establecido una finca de propiedadintelectual dominante en el campo de la lentiviral vector de transferenciagénica mediada a través de su investigación interna y del trabajorealizado por la empresa co-fundadores de la Universidad de Oxford.3. Oxford Biomedica acuerdo con Sanofi Bajo los términos del acuerdo firmado con Sanofi en abril de 2009, OxfordBiomedica es responsable de la fase pre-clínica y la inicial I / II de loscuatro candidatos basados ​​en vectores lentiviral producto en el campode la  oftalmología: RetinoStat ® para "mojado" era La degeneraciónmacular asociada, StarGen ™ para enfermedad de Stargardt, UshStat ® parael síndrome de Usher y 1B ® EncorStat de rechazo del injerto corneal.Oxford Biomedica recibirán financiación comprometida de hasta EE.UU. $ 24millones durante la fase inicial de desarrollo. Oxford Biomedicaconcedieron a Sanofi una licencia para desarrollar los productos y unaopción para un mayor desarrollo fabricación y comercialización en todoel mundo. En cualquier momento antes o dentro de un período definidodespués de la finalización de cada fase I / II, Sanofi puede ejercer suopción de licencia de los productos y luego se hará cargo de lasactividades en curso. Sanofi también tiene los derechos para ampliar sulicencia para desarrollar los cuatro productos en indicaciones adicionales,y tiene derechos de adquisición preferente de licencia de otros productosbasados ​​en vectores lentiviral para el tratamiento de enfermedadesoculares.4. Fundación Lucha contra la CegueraLucha contra la Ceguera Fundación es una organización benéfica con apoyopúblico la recaudación de dinero para financiar la investigación para ladegeneración macular, la retinitis pigmentosa ( RP), el síndrome de Usher,enfermedad de Stargardt y otras patologías oftalmológicas.