QLT obtiene la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de la retinitis pigmentaria

Fecha de Publicación: 16 de enero 2011
Una empresa canadiense de biotecnología, ha anunciado que su producto sintético retinoides orales para el tratamiento de la retinosis pigmentaria se ha concedido la designación de fármaco huérfano*. La droga había obtenido previamente la designación de fármaco huérfano de la FDA para el tratamiento de la Amaurosis congénita de Leber (LCA).

Los retinoides orales sintéticos, QLT091001, es un retinoide sintético de reemplazo para el 11-cis-retinal, que desempeña un papel clave en la bioquímica visual. El racional para el empleo de retinoides sintéticos como la terapia de reemplazo de la deficiencia de 11-cis-retinal se basa, en parte, sobre la labor del profesor Krzysztof Palczewski, ahora con sede en el Departamento de Farmacología de la Universidad Case Western Reserve. Los estudios preclínicos realizados en modelos de ratón y el perro del ACV demostró una corrección del defecto en fotorreceptores, además de la restauración de las respuestas del ERG a la luz. El compuesto completado la Fase 1 bis estudio en voluntarios sanos y una Fase 1b estudio (en los sujetos por lo menos 5 años de edad) está actualmente en curso.

Comentando sobre el anuncio Bob Butchofsky, Presidente y Consejero Delegado de QLT declaró que "estamos muy contentos de ganar este segundo estado de la designación de fármaco huérfano de la FDA para QLT091001, ya que refuerza el programa de retinoide sintético y permite importantes ventajas en el desarrollo continuo camino ", dijo. "Tenemos la esperanza de estos beneficios le ayudará a alcanzar nuestra meta de tratar a los miles de pacientes que sufren de estas enfermedades raras y de la vista debilitante heredó la retina ".

QLT Inc. (QLTI), ubicado en Vancouver y cotiza en el NASDAQ GS con un valor de $ 420M (14/1/11) fue fundada originalmente en la década de 1980 para comercializar los descubrimientos realizados en la Universidad de British Columbia. Desde entonces, la compañía se ha expandido más allá de su interés inicial en la inmunología y de diagnóstico en los ámbitos de la entrega de medicamento contra el cáncer, y la retinopatía.
Fuente: URETINA, Casa del Templo, camino del templo, Blackrock, Co. Dublín. | Teléfono: 00353 1 2100092 | Fax: 00353 1 2091112 | Correo electrónico: @ euretina EURET

* Según la Unión Europea un medicamento huérfano es aquél que cumple los requisitos:

1. Que se destine a establecer un diagnóstico, prevenir o tratar una enfermedad que afecte a menos de cinco personas por cada diez mil en la Unión Europea;
2. Que se destine al tratamiento de una enfermedad grave o que produzca incapacidades y cuya comercialización resulte poco probable (no comercial) sin medidas de estímulo

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