Actualización de células madre - Retina Sudáfrica
La FDA en los EE.UU. ha aprobado el primer ensayo clínico utilizando células embrionarias para tratar la degeneración de la retina. La fase de un medio de ensayos clínicos se ha diseñado para tratar de Stargardt distrofia [MDS], una de las formas más comunes de pérdida de visión macular juvenil. El ensayo multicéntrico, será dirigido por el Dr. Marco Zarbin y contará con 12 pacientes. Se estudiará el uso de las células epiteliales del pigmento retiniano [RPE] derivados de las células madre embrionarias humanas [ESC]. Las pruebas en un modelo de ratón de MDS mostró que "la función casi normal" se logró. El Dr. Robert Lanza, director científico de Advanced Cell Technology, la empresa que ha recibido la aprobación de los estados juicio que una fuente prácticamente ilimitada de células sanas del EPR puede ser alcanzado. El Dr. Raymond Lund [EE.UU.], uno de los principales expertos del mundo en la investigación con células retinianas declaró que los resultados del modelo animal de estudio fueron fenomenales y que si ni siquiera una fracción de estos beneficios se alcanzan en los ensayos en humanos "sería nada menos que un jonrón ".
La pérdida de la visión en ambos MDS y la degeneración macular asociada a la edad implica cambios en la capa de EPR - Editor.
PRECAUCIÓNEn contraste, los investigadores internacionales han emitido advertencias contra el "TURISMO DE CÉLULAS MADRE". La Fundación Fighting Blindness en los EE.UU. ha aconsejado enérgicamente a los pacientes sometidos a tratamiento con células madre no aprobados. "Si se ve afectado por una enfermedad de la retina, que en la Fundación Le aconsejamos no tratar estos tratamientos llamado, porque no han sido rigurosamente estudiado." Del mismo modo un artículo publicado en Reuters en la línea se cita el Dr. Chris Mason de la Escuela Universitaria del Departamento de regeneración de Londres de Medicina "El paciente está en peligro de perder su vida y la salud, sin necesidad de viajar largas distancias ... que no tengan su condición mejoró y, potencialmente, perder una gran suma de dinero." citó el artículo clínicas en Alemania y China, pero que no subieron a 700 empresas internacionales que ofrecen similares no probadas terapias con células madre.
Antes de someterse a cualquier tratamiento no probado, solicitar copias de los resultados revisados por pares de los ensayos que se han publicado en el respetado médico y Revistas Científicas - Editor.
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ACTUALIZACIÓN DE INVESTIGACIÓN Un ensayo clínico de terapia génica para WET trastorno degenerativo [AMD] por Oxford Biomedica también ha recibido aprobación de la FDA. El juicio Retinostat se llevará a cabo en el Wilmer Eye Institute de la Universidad John Hopkins, bajo la dirección del Dr. Peter Campochiaro. Oxford Biomedica es también la empresa que está lanzando el tan esperado Stargen ensayo de la terapia génica para la enfermedad de Stargardt, que comenzará a principios de 2011 y el gen emocionante Ushstat ensayo de la terapia de tipo 1b Usher, que comenzará a finales de año.
· Un ensayo breve se pondrá en marcha en los EE.UU. para estudiar los efectos de un tratamiento basado en una antigua medicina china. TUDCA, un ácido biliar sintética que ha demostrado seguridad y eficacia en los ensayos modelo animal, se pondrá a prueba en los pacientes con ambas formas recesivas y dominantes de Retinosis Pigmentaria.
· Fase 3 ensayos clínicos para mostrar el resultado de la trampa VEGF que las inyecciones del tratamiento anti-VEGF puede requerir la mitad de las inyecciones de Lucentis muchos como el actual para tratar la DMAE húmeda. En la prueba participaron más de 2000 pacientes y 95% de las personas con visión trampa VEGF mantuvo en comparación al 94% de las personas con Lucentis. La mejora media en la visión fue del 7,9 cartas de VEGF Trap en comparación con 8,1 cartas de Lucentis.
· Los resultados de un ensayo de terapia génica con éxito para tratar la ceguera de color en los monos ardilla fueron anunciados por Euretina, en Dublín recientemente. Mientras que los investigadores dudan que esto lleve a un tratamiento inmediato para los seres humanos puede conducir a tratamientos para los trastornos del cono otros como Achromotopsia, que afecta a 1 de cada 30 000 personas y causa la pérdida permanente de la visión central y grave. La Universidad de Washington está ahora probando la terapia génica en un modelo de ratón de Achromotopsia.
Médicos · En la Universidad de Stanford están perfeccionando el uso de un láser para eliminar las cataratas. Esto hará que la cirugía sea más fácil y más precisa.
Las cataratas son la principal causa de pérdida de la visión, todo el mundo, de los errores de refracción. los pacientes la retina son particularmente susceptibles a esta opacidad del cristalino - Editor.
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INFORME DE PRODUCTO
Por Maureen Akinyi con la colaboración de R Ramesar profesor, el profesor J. Greenberg, Roberts L, Pandor A y C Nossek
Desde su creación en 1990, el degenerativas de la retina Enfermedades (RDD) programa de cribado en la División de Genética Humana ha hecho varios avances en la investigación de la retina. En colaboración con la retina del Sur de África (Retina SA), el registro RDD / base de datos ha crecido hasta incluir 1.250 familias con el ADN archivado de 2 990 personas. Actualmente, el registro ha cambiado clínicos y genéticos (mutaciones) de datos en una amplia gama de pacientes que se ven afectados con una serie de DDR incluyendo la enfermedad de Stargardt, forma dominante, recesiva y ligada al cromosoma X de retinitis pigmentosa, degeneración macular, el síndrome de Usher y Leber Amaurosis Congénita, entre otros. Hasta la fecha, la investigación RDD en UCT, que es en gran parte con el apoyo de Retina SA y otros donantes, como el Consejo de Investigación Médica, ha llevado a varios avances en la identificación de las causas genéticas de la DDR. Por ejemplo, los nuevos genes de enfermedades de la retina RP17 (CAIV) y RP13 (PRPF8) han sido identificados. Estos genes fueron asignadas inicialmente únicamente a las familias del Sur de África.
Más recientemente, el equipo de investigación UCT, junto con Retina SA, ha participado en el proyecto de selección de Estonia, en el que las muestras de pacientes son destinados a las pruebas en las fichas de Microarray Asper. Estas fichas contienen todas las mutaciones conocidas y las variaciones en una amplia gama de DDR para los que las muestras de ADN de pacientes son examinados. En la actualidad, el 15% de las familias en la base de datos se han caracterizado completamente en términos de mutaciones causantes de enfermedad. El hecho de que los cambios genéticos subyacentes RDD en Sudáfrica son únicos en comparación con otros sitios de estudio internacional presenta un desafío en nuestro intento de caracterizar a las familias en el registro. Sin embargo, esto sólo ha servido para impulsar nuestra investigación a nuevas alturas. El equipo de UCT RDD de investigación está constantemente investigando nuevas mutaciones identificadas, así como nuevos métodos de detección que puede permitir la detección de mutaciones subyacentes en el DDR heredado.
De acuerdo con los objetivos del programa de cribado RDD, la información genética se da a los pacientes y sus familias a través de Consejeros Genéticos, que en contacto con los pacientes directamente. Por el momento, 234 personas en nuestro registro han recibido los resultados de nuestro análisis genético. Nos gustaría resaltar la importancia de actualizar su información de contacto tanto con Retina SA y el programa de investigación UCT, para permitir la entrega resultado eficiente.
Como somos parte de una institución de investigación académica, la información del programa de investigación RDD se publica en revistas científicas y médicas, se han producido 46 publicaciones del grupo, tanto en revistas nacionales e internacionales. El objetivo de dichas publicaciones, además de exhibir internacionalmente la investigación que se realiza aquí en África, también muestra que el trabajo sea competitiva a nivel internacional. el desarrollo de la capacidad de investigación, a nivel de postgrado, es también una parte importante de cualquier proyecto, para garantizar que las próximas generaciones de científicos están interesados y expertos en este campo. Desde 1999, ha habido 10 Licenciatura (con honores), dos de maestría y doctorados tres otorgados a los estudiantes con la investigación relacionados con el RDD. En la actualidad hay dos de maestría y un estudiantes de doctorado, además de dos científicos de la investigación personal (Lisa Roberts y Nossek Christel) realizar trabajos de investigación en la retina UCT. En resumen, el proyecto de Aisha Pandor de doctorado es sobre la "Investigación de los mecanismos moleculares que subyacen a la Retinosis Pigmentaria 17 fenotipo con el fin de desarrollar nuevas terapias basadas en los genes", el trabajo de Maureen Akinyi de maestría es en el "Estudio de una variante genética en el gen de la rodopsina que puede actuar como un modificador del fenotipo RDD y Christel Nossek recientemente completado fue Maestría en "ABCA4 mutaciones comunes en los sudafricanos: frecuencias, patogenicidad y" correlaciones genotipo-fenotipo.
Es el objetivo de este trabajo de actualización para mantener la retina miembros de las SA y la comunidad en general, informó sobre los resultados de nuestra investigación, así como las direcciones futuras. En las cartas el futuro, las actualizaciones del equipo de investigación UCT implicará narrativas en profundidad de la investigación de los estudiantes actuales, incluso, teorías y debates actuales dentro y alrededor de sus campos de investigación.
Por último, nos gustaría expresar nuestro sincero agradecimiento a los miembros de la Retina SA por su continuo apoyo financiero al programa de investigación UCT largo de los años, su paciencia y su continuo interés en comprender los mecanismos moleculares que subyacen a DDR.
La FDA en los EE.UU. ha aprobado el primer ensayo clínico utilizando células embrionarias para tratar la degeneración de la retina. La fase de un medio de ensayos clínicos se ha diseñado para tratar de Stargardt distrofia [MDS], una de las formas más comunes de pérdida de visión macular juvenil. El ensayo multicéntrico, será dirigido por el Dr. Marco Zarbin y contará con 12 pacientes. Se estudiará el uso de las células epiteliales del pigmento retiniano [RPE] derivados de las células madre embrionarias humanas [ESC]. Las pruebas en un modelo de ratón de MDS mostró que "la función casi normal" se logró. El Dr. Robert Lanza, director científico de Advanced Cell Technology, la empresa que ha recibido la aprobación de los estados juicio que una fuente prácticamente ilimitada de células sanas del EPR puede ser alcanzado. El Dr. Raymond Lund [EE.UU.], uno de los principales expertos del mundo en la investigación con células retinianas declaró que los resultados del modelo animal de estudio fueron fenomenales y que si ni siquiera una fracción de estos beneficios se alcanzan en los ensayos en humanos "sería nada menos que un jonrón ".
La pérdida de la visión en ambos MDS y la degeneración macular asociada a la edad implica cambios en la capa de EPR - Editor.
PRECAUCIÓNEn contraste, los investigadores internacionales han emitido advertencias contra el "TURISMO DE CÉLULAS MADRE". La Fundación Fighting Blindness en los EE.UU. ha aconsejado enérgicamente a los pacientes sometidos a tratamiento con células madre no aprobados. "Si se ve afectado por una enfermedad de la retina, que en la Fundación Le aconsejamos no tratar estos tratamientos llamado, porque no han sido rigurosamente estudiado." Del mismo modo un artículo publicado en Reuters en la línea se cita el Dr. Chris Mason de la Escuela Universitaria del Departamento de regeneración de Londres de Medicina "El paciente está en peligro de perder su vida y la salud, sin necesidad de viajar largas distancias ... que no tengan su condición mejoró y, potencialmente, perder una gran suma de dinero." citó el artículo clínicas en Alemania y China, pero que no subieron a 700 empresas internacionales que ofrecen similares no probadas terapias con células madre.
Antes de someterse a cualquier tratamiento no probado, solicitar copias de los resultados revisados por pares de los ensayos que se han publicado en el respetado médico y Revistas Científicas - Editor.
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ACTUALIZACIÓN DE INVESTIGACIÓN Un ensayo clínico de terapia génica para WET trastorno degenerativo [AMD] por Oxford Biomedica también ha recibido aprobación de la FDA. El juicio Retinostat se llevará a cabo en el Wilmer Eye Institute de la Universidad John Hopkins, bajo la dirección del Dr. Peter Campochiaro. Oxford Biomedica es también la empresa que está lanzando el tan esperado Stargen ensayo de la terapia génica para la enfermedad de Stargardt, que comenzará a principios de 2011 y el gen emocionante Ushstat ensayo de la terapia de tipo 1b Usher, que comenzará a finales de año.
· Un ensayo breve se pondrá en marcha en los EE.UU. para estudiar los efectos de un tratamiento basado en una antigua medicina china. TUDCA, un ácido biliar sintética que ha demostrado seguridad y eficacia en los ensayos modelo animal, se pondrá a prueba en los pacientes con ambas formas recesivas y dominantes de Retinosis Pigmentaria.
· Fase 3 ensayos clínicos para mostrar el resultado de la trampa VEGF que las inyecciones del tratamiento anti-VEGF puede requerir la mitad de las inyecciones de Lucentis muchos como el actual para tratar la DMAE húmeda. En la prueba participaron más de 2000 pacientes y 95% de las personas con visión trampa VEGF mantuvo en comparación al 94% de las personas con Lucentis. La mejora media en la visión fue del 7,9 cartas de VEGF Trap en comparación con 8,1 cartas de Lucentis.
· Los resultados de un ensayo de terapia génica con éxito para tratar la ceguera de color en los monos ardilla fueron anunciados por Euretina, en Dublín recientemente. Mientras que los investigadores dudan que esto lleve a un tratamiento inmediato para los seres humanos puede conducir a tratamientos para los trastornos del cono otros como Achromotopsia, que afecta a 1 de cada 30 000 personas y causa la pérdida permanente de la visión central y grave. La Universidad de Washington está ahora probando la terapia génica en un modelo de ratón de Achromotopsia.
Médicos · En la Universidad de Stanford están perfeccionando el uso de un láser para eliminar las cataratas. Esto hará que la cirugía sea más fácil y más precisa.
Las cataratas son la principal causa de pérdida de la visión, todo el mundo, de los errores de refracción. los pacientes la retina son particularmente susceptibles a esta opacidad del cristalino - Editor.
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INFORME DE PRODUCTO
Por Maureen Akinyi con la colaboración de R Ramesar profesor, el profesor J. Greenberg, Roberts L, Pandor A y C Nossek
Desde su creación en 1990, el degenerativas de la retina Enfermedades (RDD) programa de cribado en la División de Genética Humana ha hecho varios avances en la investigación de la retina. En colaboración con la retina del Sur de África (Retina SA), el registro RDD / base de datos ha crecido hasta incluir 1.250 familias con el ADN archivado de 2 990 personas. Actualmente, el registro ha cambiado clínicos y genéticos (mutaciones) de datos en una amplia gama de pacientes que se ven afectados con una serie de DDR incluyendo la enfermedad de Stargardt, forma dominante, recesiva y ligada al cromosoma X de retinitis pigmentosa, degeneración macular, el síndrome de Usher y Leber Amaurosis Congénita, entre otros. Hasta la fecha, la investigación RDD en UCT, que es en gran parte con el apoyo de Retina SA y otros donantes, como el Consejo de Investigación Médica, ha llevado a varios avances en la identificación de las causas genéticas de la DDR. Por ejemplo, los nuevos genes de enfermedades de la retina RP17 (CAIV) y RP13 (PRPF8) han sido identificados. Estos genes fueron asignadas inicialmente únicamente a las familias del Sur de África.
Más recientemente, el equipo de investigación UCT, junto con Retina SA, ha participado en el proyecto de selección de Estonia, en el que las muestras de pacientes son destinados a las pruebas en las fichas de Microarray Asper. Estas fichas contienen todas las mutaciones conocidas y las variaciones en una amplia gama de DDR para los que las muestras de ADN de pacientes son examinados. En la actualidad, el 15% de las familias en la base de datos se han caracterizado completamente en términos de mutaciones causantes de enfermedad. El hecho de que los cambios genéticos subyacentes RDD en Sudáfrica son únicos en comparación con otros sitios de estudio internacional presenta un desafío en nuestro intento de caracterizar a las familias en el registro. Sin embargo, esto sólo ha servido para impulsar nuestra investigación a nuevas alturas. El equipo de UCT RDD de investigación está constantemente investigando nuevas mutaciones identificadas, así como nuevos métodos de detección que puede permitir la detección de mutaciones subyacentes en el DDR heredado.
De acuerdo con los objetivos del programa de cribado RDD, la información genética se da a los pacientes y sus familias a través de Consejeros Genéticos, que en contacto con los pacientes directamente. Por el momento, 234 personas en nuestro registro han recibido los resultados de nuestro análisis genético. Nos gustaría resaltar la importancia de actualizar su información de contacto tanto con Retina SA y el programa de investigación UCT, para permitir la entrega resultado eficiente.
Como somos parte de una institución de investigación académica, la información del programa de investigación RDD se publica en revistas científicas y médicas, se han producido 46 publicaciones del grupo, tanto en revistas nacionales e internacionales. El objetivo de dichas publicaciones, además de exhibir internacionalmente la investigación que se realiza aquí en África, también muestra que el trabajo sea competitiva a nivel internacional. el desarrollo de la capacidad de investigación, a nivel de postgrado, es también una parte importante de cualquier proyecto, para garantizar que las próximas generaciones de científicos están interesados y expertos en este campo. Desde 1999, ha habido 10 Licenciatura (con honores), dos de maestría y doctorados tres otorgados a los estudiantes con la investigación relacionados con el RDD. En la actualidad hay dos de maestría y un estudiantes de doctorado, además de dos científicos de la investigación personal (Lisa Roberts y Nossek Christel) realizar trabajos de investigación en la retina UCT. En resumen, el proyecto de Aisha Pandor de doctorado es sobre la "Investigación de los mecanismos moleculares que subyacen a la Retinosis Pigmentaria 17 fenotipo con el fin de desarrollar nuevas terapias basadas en los genes", el trabajo de Maureen Akinyi de maestría es en el "Estudio de una variante genética en el gen de la rodopsina que puede actuar como un modificador del fenotipo RDD y Christel Nossek recientemente completado fue Maestría en "ABCA4 mutaciones comunes en los sudafricanos: frecuencias, patogenicidad y" correlaciones genotipo-fenotipo.
Es el objetivo de este trabajo de actualización para mantener la retina miembros de las SA y la comunidad en general, informó sobre los resultados de nuestra investigación, así como las direcciones futuras. En las cartas el futuro, las actualizaciones del equipo de investigación UCT implicará narrativas en profundidad de la investigación de los estudiantes actuales, incluso, teorías y debates actuales dentro y alrededor de sus campos de investigación.
Por último, nos gustaría expresar nuestro sincero agradecimiento a los miembros de la Retina SA por su continuo apoyo financiero al programa de investigación UCT largo de los años, su paciencia y su continuo interés en comprender los mecanismos moleculares que subyacen a DDR.
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