Arrancan las pruebas clínicas de células madre embrionarias para la enfermedad de Stargardt.

Fuente: http://www.blindness.org/index.php?option=com_content&view=article&id=2390:embryonic-stem-cell-clinical-trial-for-stargardt-disease-set-to-begin-&catid=66:stargardt-disease&Itemid=122

Advanced Cell Technology (ACT) recibió autorización de la FDA para iniciar el primer estudio humano en la historia de un tratamiento derivado de células madre embrionarias para una enfermedad degenerativa de la retina. La fase I/II de la prueba clínica evaluará el tratamiento con personas con la enfermedad de Stargardt, una forma juvenil de degeneración macular, la cual produce una progresiva y devastadora pérdida de la visión.

"Las pruebas clínicas de ACT son críticasy parteaguas en el desarrollo de terapias de células madre para las enfermedades de la retina", dice el Dr. Stephen Rose.  "Las células madre ofrecen un enorme potencial para salvar y restaurar la visión y estamos encantados de ver que los tratamientos de ACT están dirigidos a la enfermedad de Stargardt, una condición que roba la visión de niños y jóvenes adutlos, para quienes no existe tratamiento o curas. A largo plazo, las células madre ofrecen potencial significativo para restaurar la visión en personas con enfermedades retinarias muy avanzadas. 

Doce personas participarán en el estudio de tres estadios, los cuales serán dirigidos por el Dr. Marco Zarbin de la Universidad de Medicina y Odontología de Nueva Jersey, el Dr. Shalesh Kausha de la Universidad de Massachusetts y el Dr. Peter Francis de la Universidad de Ciencias de la Salud de Oregon. La información de la prueba clínica se publicará en: www.clinicaltrials.gov.

La Fundación Fighting Blindness ha financiado varios estudios preclínicos de células madre embrionarias para enfermedades degenerativas de la retina, que han contribuido a hacer posible la prueba clínica de ACT. Dr. Ray Lund, un experto investigador en células madre, que ha servido como consultor de ACT recibió fondos de la fundación desde los años 80 para su innovador trasplante celular y la investigación con células madre. Él dice que los resultados de las pruebas preclínicas de ACT sobre células madre fueron fenomenales y que se siente optimista acerca del potencial que tienen de salvar la visión de la gente. 


Los tratamientos de ACT incluyen la trasformación de células madre embrionarias en el epitelio pigmentario retinario (EPR). Las células del EPR se degeneran en muchos padecimeintos de retina, como la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular por edad. Las células del EPR proveen de funciones vitales esenciales a los fotoreceptores, las células que se encargan de la visión. Al implantar células del EPR sanas en la retina, los investigadores piensan que pueden salvar los fotoreceptores y disminuir o detener la pérdida de la visión en varios padecimientos degnertaivos de la retina. 

ACT planea extender el estudio clínico de su tratamiento para la DMAE . También buscan la autorización para hacer pruebas clínicas en Europa.  

"Los recientes progresos en avances de terapias de células madre ha sido sobresaliente," dice William T. Schmidt, jefe ejecutivo de la Fundación Fighting Blindness. "Invertimos en una variedad de proyectos relacionados a células madre, incluyendo aquellos que usan células madre embrionarias, pues ofrecen una de las más poderosas e inmediatas oportunidades de detener la ceguera."

La fundación financia aproximadamente dos millones de dólares anuales en investigaciones celulares e investigaciones basadas en células madre.