ACT anuncia Aberdeen Royal Infirmary en Escocia como sitio para la Fase 1/2 de ensayos clínicos para uso de células del EPR extraídas de células madre para tratar la degeneración macular

Marlborough, Massachusetts - 30 de enero 2012 - Advanced Cell Technology, Inc. ("ACT"; OTCBB: ACTC ), líder en el campo de la medicina regenerativa ha anunciado hoy que el Aberdeen Royal Infirmary, el más grande de la Universidad Grampian en Escocia, se ha confirmado como un sitio para su Fase 1/2 ensayo clínico en humanos para la distrofia macular de Stargardt (SMD) con células del epitelio pigmentario retinario (EPR) extraídas de células madre embrionarias humanas (hESCs). El ensayo de fase 1/2 es un estudio prospectivo, de etiqueta abierta diseñado para determinar la seguridad y la tolerancia de las células del EPR tras el trasplante sub-retinal en pacientes con SMD. 

"Una institución médica líder en el Reino Unido, Aberdeen Royal Infirmary es un socio ideal para nuestro ensayo clínico europeo para SMD," dijo Gary Rabin, presidente y consejero delegado de ACT. "Además, estamos particularmente satisfechos de que el investigador principal es el Dr. Noemi Lois, un experto en SMD. Esperamos forjar lazos con algunos de los mejores cirujanos del ojo, y los mejores hospitales en el mundo y que colaboren para llevar esta terapia de vanguardia más cerca a buen término. ” Nuestros resultados preliminares hasta la fecha nos mantienen optimistas de que vamos por el camino correcto, tanto en términos de nuestra ciencia y el equipo clínico que estamos trabajando, sobre todo los cirujanos del ojo, tales como el Dr. Lois. " 

 La distrofia macular de Stargardt afecta a entre 80.000 y 100.000 pacientes en los EE.UU. y Europa, y causa la pérdida progresiva de la visión, que suele comenzar en las personas entre las edades de 10 a 20, aunque la aparición de la enfermedad puede ocurrir a cualquier edad. Con el tiempo, se produce ceguera a partir de la pérdida de fotorreceptores asociadas con la degeneración de la capa pigmentada de la retina, el epitelio pigmentario de la retina. "El primer paciente de Stargardt por ser tratado en los EE.UU. con células del EPR extraídas de células madre fue una paciente que ya estaba legalmente ciega como consecuencia de esta enfermedad", declaró el doctor Robert Lanza, el director científico de ACT.  Los resultados preliminares del tratamiento de la paciente con SMD se informaron recientemente en The Lancet (23 de enero de 2012) y han sifo caracterizados por expertos en el campo de la medicina regenerativa como pionero de las primeras señales de seguridad y eficacia.
 Este ensayo clínico aprobado  para SMD, en el que el Dr. Lois y su equipo participan es un estudio prospectivo, de etiqueta abierta diseñado para determinar la seguridad y la tolerancia de las células del EPR extraídas de hESCs ,que se trasplantan de forma sub-retinal y es similar en el diseño de la prueba aprobada por la FDA EE.UU., la cual inició en julio de 2011.
 "Es un honor haber sido designado como un sitio para este ensayo clínico pionero", dijo el Dr. Noemí Lois. "No podríamos estar más contentos de ser parte de este ensayo de un prometedor nuevo tratamiento potencial para SMD, utilizando células del EPR extraídas del células madre." Dr. Lois es un miembro del Departamento de Oftalmología de NHS Grampian, y asociados a la Universidad de Aberdeen, Escocia, Reino Unido. ElDr. Lois labora en el Hospital Real de Aberdeen, es un oftalmólogo con especial interés en retina médica y la cirugía de la retina.
 El 23 de enero de 2012, la compañía anunció que el primer paciente en este ensayo clínico en Europa SMD había sido tratados en el Hospital de Ojos Moorfields, en Londres.

Acerca de Advanced Cell Technology, Inc. 

 Advanced Cell Technology, Inc., es una compañía biotecnológica que aplica la tecnología celular en el campo de la medicina regenerativa. Para más información, visite www.advancedcell.com . 

Declaraciones prospectivas 

 Las declaraciones en este comunicado de prensa relacionadas con futuros resultados financieros y operativos, el crecimiento futuro en los programas de investigación y desarrollo, las posibles aplicaciones de nuestra tecnología, las oportunidades para la empresa y cualquier otra declaración acerca de las expectativas futuras, creencias, objetivos, planes o perspectivas expresadas por la administración constituyen declaraciones prospectivas dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995. Todas las declaraciones que no sean declaraciones de hechos históricos (incluidas aquellas que contengan las palabras "podrá", "cree", "planea", "anticipa", "espera", "estima" y expresiones similares) también deben ser considerados para tener una visión declaraciones a futuro. Hay una serie de factores importantes que podrían causar que los resultados o eventos reales difieran materialmente de los indicados por tales declaraciones prospectivas, que incluyen: la historia de funcionamiento limitada, necesidad de capital futuro, los riesgos inherentes al desarrollo y comercialización de productos potenciales, la protección de nuestra propiedad intelectual, y las condiciones económicas en general. Información adicional sobre los factores potenciales que podrían afectar nuestros resultados y otros riesgos e incertidumbres se detallan de vez en cuando en los informes periódicos de la compañía, incluyendo el reporte en la Forma 10-K para el año terminado en diciembre 31, 2010. Las declaraciones prospectivas se basan en las creencias, opiniones y expectativas de los directivos de la compañía en el momento de su ejecución, y la compañía no asume obligación alguna de actualizar sus declaraciones prospectivas si esas creencias, opiniones, expectativas, o de otro tipo cambian las circunstancias.  Las declaraciones prospectivas se basan en las creencias, opiniones y expectativas de los directivos de la compañía en el momento de su ejecución, y la compañía no asume obligación alguna de actualizar sus declaraciones prospectivas si esas creencias, opiniones, expectativas, o de otro tipo cambian las circunstancias. No puede haber ninguna garantía de que los ensayos clínicos de la compañía serán un éxito.

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Inversores: 

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 Fuente: http://www.advancedcell.com/news-and-media/press-releases/act-announces-aberdeen-royal-infirmary-in-scotland-as-additional-site-for-phase-1-2-clinical-trial-using-hesc-derived-rpe-cells-for-macular-degeneration/index.asp

Primeras mujeres tratadas con células madre embrionarias mejoran

Traducido del inglés: martes, 24 de enero, 2012 

Por Sharon Begley

NUEVA YORK (Reuters) - Antes del tratamiento, la artista plástica de 51 años estaba legalmente ciega, ya que no podía leer ninguna de las letras del típico test presente en todos los consultorios oftalmológicos.
Padecía enfermedad de Stargardt, la forma más común de degeneración macular en pacientes jóvenes, desde su adolescencia, y estaba empeorando día a día.
Una segunda paciente, de 78 años, sufría degeneración macular seca -principal causa de ceguera entre los ancianos- y no podía ver lo suficientemente bien ni como para salir de compras sola.
Pero luego de ser tratadas con células madre de embriones humanos donadas, ambas mujeres mejoraron drásticamente, informaron investigadores.
Las células madre son el material maestro del organismo, ya que pueden transformarse en cualquiera de los 200 tipos celulares del cuerpo humano.

Los resultados de este estudio son el primer informe de uso médico de células madre tomadas de embriones humanos, lo que los vuelve termómetros cruciales sobre si la controvertida técnica podrá alcanzar alguna vez usos terapéuticos generalizados.
En un artículo publicado el lunes en la edición en internet de la revista médica The Lancet, médicos de la University of California en Los Ángeles, y científicos de la biotecnológica Advanced Cell Technology informaron que las primeras dos pacientes del ensayo clínico no padecieron efectos de salud adversos por el tratamiento y parecieron beneficiarse con él.
Una semana después de que se les inyectaran las células derivadas de embriones de días de vida en su ojo, la artista plástica podía contar dedos, y luego de un mes podía leer las cinco primeras letras del test oftalmológico estándar.
La mujer también puede ver más color y contraste, comenzó a usar su computadora y por primera vez en años puede leer su reloj y enhebrar una aguja. La paciente con degeneración macular recientemente fue al mercado por primera vez en años.
Los resultados de seguridad, y no las mejoras en la visión, es en lo que las personas deberían focalizarse, dijo Dusko Ilic, experto en células madre del Kings College de Londres, quien no participó del estudio.
"Si alguien espera que los pacientes ciegos vean después de ser tratados (...) esto terminará siendo un desastre", agregó.
No obstante, los defensores de la posibilidad de que las células madre curen la ceguera ya están entusiasmados con los resultados.
"Finalmente estamos viendo frutos de la investigación con células madre de embriones humanos en ensayos clínicos", dijo Peter Coffey, director del Proyecto Londinense para Curar la Ceguera.


OBJECIONES Y RIESGOS
El uso de células madre embrionarias para la investigación o tratamiento genera controversia por motivos éticos y médicos.
Algunos oponentes argumentan que debido a que la remoción de células madre de los embriones humanos de días de vida casi siempre destruye al embrión, la técnica implica asesinato.
ACT es la única compañía que actualmente está evaluando células madre embrionarias en pacientes en estudio.
En noviembre del 2011, la empresa pionera en investigación con células madre Geron anunció que detenía el primer ensayo clínico de la historia con este material en pacientes con lesiones medulares y que abandonaba el campo de estudio.
Cuando Robert Lanza, jefe científico de ACT, se acercó al cirujano oftalmológico Steven Schwartz de la UCLA para que dirija el ensayo clínico, Schwartz pidió el consejo ético de dos de sus pacientes: dos monjas ancianas. Ambas le dijeron que avance, según contó el año pasado.
Incluso los científicos que respaldan la investigación con células madre argumentan que podría resultar peligroso su uso terapéutico. La misma propiedad que las vuelve tan valiosas para la investigación -su capacidad de transformación en cualquier tipo de célula del cuerpo- también las hace riesgosas.
Es que podrían formar teratomas, un tipo de tumor que surge cuando las células madre generan una gran cantidad de tipos celulares.
Otra preocupación es que el trasplante de células derivadas de embriones humanos podría ser rechazado por el sistema inmune del paciente.
El objetivo principal del ensayo clínico llevado a cabo sobre las pacientes con problemas visuales era determinar si las células implantadas causaban algún daño. Hasta el momento, ninguna paciente experimentó inflamación ni hay indicios de que los sistemas inmunes estén atacando a las células foráneas.
Tampoco han señales de que se estén formando teratomas en ninguna paciente.


NO ES CURA PARA CEGUERA
La meta del estudio era determinar la seguridad y, como mucho, ver si la terapia puede desacelerar o detener la pérdida de visión, no restaurarla. "El hecho de que estemos viendo mejoras observables en su visión, persistente por más de cuatro meses, es un bonus", dijo Lanza en una entrevista.
Si bien no se puede revivir a los conos y varas celulares que forman la retina, explica el autor, "uno puede rescatarlos hasta que no se hayan perdido por completo".

Los médicos de la UCLA planean incluir a un total de 12 pacientes con enfermedad de Stargardt y 12 personas con degeneración macular en el actual ensayo clínico, con grupos de tres pacientes cada uno que reciban una cantidad diferente de células epiteliales de la retina.
Las dos pacientes de las que se informó el lunes recibieron cada una la dosis menor, de 50.000 células. Otros pacientes recibirán al menos el doble.

El ensayo también se está expandiendo al otro lado del Atlántico: el viernes fue tratado el primer paciente en el Hospital Oftalmológico Moorfields, en Londres.

ACT anuncia que otro paciente con enfermedad de Stargardt se ha sometido a un trasplante con células madre embrionarias en UCLA Jules Stein Eye Institute

Marlborough, Massachusetts - 25 de enero 2012 - Advanced Cell Technology, Inc. ("ACT"; OTCBB: ACTC), líder en el campo de la medicina regenerativa ha anunciado hoy la dosificación de un paciente adicional en su Fase 1 / 2 de prueba para la distrofia macular de Stargardt con células del epitelio pigmentario retinario (EPR) extraídas de células madre embrionarias humanas (hESCs). El paciente fue tratado el martes (24 de enero) por  el Dr. Steven Schwartz Ahmanson profesor de oftalmología en la Escuela de Medicina David Geffen de la UCLA y jefe de la división de retina en UCLA Jules Stein Eye Institute. El paciente fue sometido con éxito a la cirugía de trasplante, el cual es un procedimiento ambulatorios, y se está recuperando sin complicaciones. 
"Este es el cuarto paciente en todo el mundo tratado con células madre de ACT extraódas de células del EPR", dijo Gary Rabin, presidente y consejero delegado de ACT."Estamos muy contentos de estar a tiempo con nuestros programas clínicos para probar la seguridad y la tolerabilidad de las células del EPR extraídas de células madre de ACT. Estamos trabajando con los mejores institutos de oftalmología para evaluar la capacidad de nuestra terapia celular, que puede tener la capacidad para tratar una variedad de enfermedades devastadoras." 
Al ensayo clínico se inscribirán 12 pacientes con cohortes de tres pacientes cada uno en un formato de dosis ascendente. Es un estudio prospectivo, de etiqueta abierta, diseñado para determinar la seguridad y la tolerabilidad de las células del EPR extraídas de células madre, que se trasplantan de forma sub-retinal en pacientes con distrofia macular de Stargardt. El paciente, un varón de 47 años de edad fue tratado con la dosis más pequeña de 50.000 células. Las células del EPR extraídas de células madre están también en la Fase 1 / 2 para la degeneración macular relacionada con la edad seca. Los resultados preliminares para los primeros dos pacientes en cada una de las Fase 1 / 2 de ensayos clínicos se informó recientemente en la revista The Lancet. 
Un tercer ensayo Fase 1 / 2 para la distrofia macular de Stargardt se inició recientemente en el Moorfields Eye Hospital de Londres, el 20 de enero. 

La enfermedad de Stargardt es una de las formas más comunes de la degeneración macular en el mundo. SMD causa la pérdida progresiva de la visión, que suele comenzar en los niños entre los 10 a 20 años de edad.  Con el tiempo, se produce ceguera a partir de la pérdida de fotorreceptores asociadas con la degeneración de la capa pigmentada de la retina, llamada epitelio pigmentario retinario o capa de células del EPR. 

Para más información el estudio también está disponible en www.clinicaltrials.gov 

Un británico se ha convertido en el primero de Europa para tomar parte en un ensayo de células madre para una rara y devastadora enfermedad ocular

Martes, 24 de enero 2012 08:13

Marcus Hilton de 34 años, participa en un ensayo para evaluar la seguridad que ya ha mostrado resultados prometedores en los EE.UU.. 

Él es el primero de los 12 pacientes en Europa con distrofia macular de Stargardt (SMD) para recibir células del epitelio pigmentario retiniano (EPR) las células derivadas de células madre embrionarias humanas. 
Sr. Hilton fue inyectados con las células durante una operación de 90 minutos en el Hospital de Ojos Moorfields, en Londres el viernes. 
A pesar de que pasarán años antes de que el tratamiento demuestre completa eficacia, los primeros resultados de los EE.UU. sugieren que el método es seguro y podría conducir a una terapia adecuada. 

Sr. Hilton, quien tiene una hija de cuatro años de edad, Amelia, dijo que estaba "emocionado" y "emocionada" por tomar parte en la prueba. Hilton ha sufrido de Stargardt, una enfermedad hereditaria que causa la pérdida de la visión central. 
Él tenía siete años cuando tuvo complicaciones en la escuela, pero el diagnóstico no fue confirmado hasta tres años después.  Él ha tenido la ingeniería de su vida alrededor de la enfermedad, dijo - que no pueden conducir o leer el periódico. 
Dificultad para ver los pizarrones y los libros de texto significa que la escuela era una "molestia en curso". 

El Sr. Hilton, de Wakefield, West Yorkshire, que cuenta con dos bares, tiene la esperanza de que eventualmente podría recuperar la vista, lo que le permitiría leer libros con su hija. 

Él dijo: "Estoy en la luna con las noticias de los primeros resultados en los Estados Unidos, que muestran que este tratamiento podría funcionar. 
"Se puede cambiar la vida de muchas personas cuya visión resturada serpia un sueño hecho realidad". 

El Sr. Hilton tomó una serie de fármacos inmunosupresores antes de la operación del viernes, que transcurrió sin complicaciones. "Me fue puesto bajo anestesia y se hizo un pequeño agujero en la parte delantera de mi ojo derecho para inyectar las células madre", dijo. 

 "Por el momento, ya que sólo se realizó hace unos días, todo es muy borroso." 

La prueba clínica del Sr. Hilton fue dirigido por el profesor James Bainbridge, cirujano consultor en Moorfields. 

Él dijo: "Existe un potencial real de que las personas con trastornos de la retina, incluyendo la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular relacionada con la edad, podrían beneficiarse en el futuro del trasplante de células de la retina." Y agregó: "Estamos muy entusiasmados de trabajar con ACT en el primer ensayo humano con células madre embrionarias en Europa." La distrofia macular de Stargardt es una enfermedad grave y progresiva que comienza generalmente entre las edades de 10 y 20 años. Se caracteriza por  la degeneración de las células del EPR en la mácula en el centro de la retina, la región especializada para la visión agud. 

Con la pérdida de células del EPR en la mácula viene la eventual pérdida de las células fotorreceptoras sensibles a la luz, lo que lleva a la ceguera en la flor de la vida. 

Gary Rabin, presidente y director ejecutivo de Advanced Cell Technology (ACT), una empresa de EE.UU. de biotecnología a cargo del estudio, dijo: "El tratamiento del primer paciente en Europa es una evidencia tangible de que la investigación con células madre y el desarrollo de terapias celulares está avanzando . 
"Es un hito para los científicos, los defensores de las células madre y los pacientes con la esperanza de cura y para ACT." 
 Se espera que más pacientes sean inscritos en las pruebas clínicas en Moorfields. 
 (C) Sky News 2012 

Crean una terapia genética que podría corregir una forma común de ceguera en adultos y niños de corta edad

Una nueva terapia genética desarrollada por investigadores de la University of Florida (UF), Estados Unidos, podría revertir una forma común de ceguera que afecta sobre todo a niños de corta edad y a los adultos. El avance se ha publicado esta semana 'on line' en la revista 'Proceedings of the National Academy of Sciences'.

Esta técnica consiste en reemplazar el gen del ojo que no funciona por una copia normal con buen funcionamiento que suministra la proteína necesaria para las células fotosensibles que hace que el ojo pueda ver. Aunque aún se deben dar varios pasos complejos y costosos antes de que esta nueva terapia pueda utilizarse en humanos, cuando llegue a esta etapa proporcionará a los médicos un método con gran potencial para salvar vidas.

Los investigadores eligieron una enfermedad denominada retinitis pigmentosa vinculada al cromosoma X, un defecto genético que pasa de madres a hijos. Las niñas, por su parte, sólo son portadoras de esta característica, pero no sufren el tipo de pérdida de visión que pueden desarrollar los niños. La retinitis pigmentosa, que sufren unas 100.000 personas en Estados Unidos, se caracteriza por una pérdida inicial de visión periférica y nocturna, que eventualmente puede convertirse en visión de túnel y después en ceguera. En algunos casos, la pérdida de visión coincide con la aparición de áreas de color oscuro en la retina, que normalmente presenta un color anaranjado.

En anteriores investigaciones, científicos de la UF lograron éxito en el uso pionero de la terapia genética en ensayos clínicos para revertir una forma de ceguera conocida como amaurosis congénita de Leber. Cerca del 5 por ciento de las personas con retinitis pigmentosa padecen esta forma, que afecta al revestimiento más interior del ojo.

La retinitis pigmentosa vinculada al cromosoma X en la que se centra el último estudio es la forma más común y está causada por la degeneración de las células fotosensibles del ojo, conocidas como células fotoreceptoras. Aparece en los primeros años de vida, por lo que afecta a niños que suelen nacer pudiendo ver, una capacidad de visión que pierden después de forma gradual.

Según uno de los autores de este estudio, Alfred. Lewin, profesor del Departamento de Genética Molecular y Microbiología de la UF College of Medicine y miembro del UF Genetics Institute"estos niños suelen quedarse ciegos en la segunda década de sus vidas, que es un periodo crucial". "Esta es una razón imperiosa para tratar de desarrollar una terapia, porque esta enfermedad dificulta la capacidad de estos pacientes para experimentar el mundo de forma completa", resalta. Los investigadores de la UF, en colaboración con científicos de la University of Pennsylvania desarrollaron la complicada tarea de clonar una copia sana del gen afectado en un virus que sirvió como 'vehículo' para transportarlo a la parte del ojo apropiada. También clonaron 'interruptor' genético con el que activar el gen una vez se situara, de manera que comenzara a producir una proteína necesaria para que funcionaran las células dañadas del ojo.

Tras conseguir exitosas pruebas en el laboratorio, los investigadores aplicaron esta técnica en animales que desarrollaron retinitis pigmentosa vinculada al cromosoma X de forma natural. Los genes inyectados llegaron sólo al punto donde eran necesarios y no a ninguna otra parte del organismo. El estudio proporcionó a loso investigadores una buena aproximación de cómo la terapia genética podría funcionar en pacientes. El objetivo de los investigadores ahora es repetir sus estudios a mayor escala y a largo plazo, además de crear una versión del virus que demuestre ser segura en humanos. Una vez que ésto se logre, se podría producir y probar un virus a nivel fafarmacéutico antes de trasladar el avance a ensayos clínicos.

Células madre para la ceguera por degeneración macular

Mirada de una mujer mayor. | El Mundo

• Son los primeros resultados positivos en pacientes tratados con estas células
• Los investigadores insisten en que es pronto para sacar conclusiones

innfo cientifica¿Pueden las células madre contribuir al tratamiento de la ceguera por degeneración macular? Los resultados "muy preliminares" obtenidos por un grupo de científicos liderados por Steven D. Schwartz, oftalmólogo del Instituto Jules Stein Eye (EEUU), así lo sugieren.

En el estudio se trataron a dos mujeres. Ambas sufrían degeneración macular por edad. A sus 80 años, esta pérdida de visión progresiva complicaba la vida de Sue Freeman y otra mujer que no ha hecho pública su identidad. "A causa de la enfermedad había perdido casi toda la visión y ya no podía reconocer las caras, leer, cocinar o salir a la calle sin miedo", explica Freeman a 'National Public Radio'.
Los investigadores utilizaron células madre de embriones para crear las células del epitelio pigmentario (capa de células pigmentadas que aparece en el exterior de la retina) en el laboratorio. Según explica en 'The Lancet', donde se publica el trabajo, Schwartz y sus compañeros inyectaron alrededor de 50.000 de estas células en el ojo derecho de la señora Freeman.
"Un día miré hacia abajo y pude ver mi reloj", relata la paciente. "Probablemente no lo había visto desde casi dos años, pero ahora estaba ahí, podía verlo e incluso ver la hora, fue muy emocionante para mí", recuerda.

"Demasiado pronto para sacar conclusiones"

Los investigadores piden cautela: "Es demasiado pronto para sacar conclusiones", repite el doctor Schwartz. "En principio el estudio estaba diseñado para determinar cómo se comportaban las células inyectadas, pero no para saber si en realidad podrían ayudar a los pacientes", explica. "Para este estudio los pacientes recibieron dosis muy bajas y como su visión estaba tan dañada no pensábamos que las células madre pudiesen ayudarles", comenta.
"Estoy muy emocionado con todo esto porque el impacto en este grupo de pacientes es enorme", explica este oftalmólogo, que reconoce que el número de pacientes es ínfimo para saber si hablamos de un futuro tratamiento.
"Todavía es demasiado pronto para saber nada con seguridad. Los pacientes podrían seguir mejorando, pero también su visión podría volver a deteriorarse de nuevo", analiza. "Necesitaremos muchos más pacientes y más tiempo para saber si estamos ante un tratamiento seguro y que es responsable de la mejora".

ACT publica el primer reporte de los trasplantes de células derivadas de células madre embrionarias a pacientes

El estudio en The Lancet no muestra problemas de seguridad y mejoró la visión de personas con degeneración macular


MARLBOROUGH, Mass, 23 de enero de 2012
ACT, líder en el campo de la medicina regenerativa anunció hoy que, los datos de la prueba clínica de la fase 1/2 publicados en The Lancet como una entrada en línea prematura demostraron la seguridad de las células del epitelio pigmentario retinario (EPR) extraídas de células madre embrionarias humanas (hESC) cultivadas en ACT para el tratamiento de la Distrofia Macular de Stargardt (SMD) y la degeneración macular seca relacionada con la edad (DMAE seca). Los resultados  fueron reportados por dos pacientes, cada una la primera persona con su enfermedad correspondiente en participar en el estudio. Además de que no se presentaron adversidades que pusieran en riesgo la seguridad del paciente, se connfirmó que las células extraídas de las hESC sobrevivieron por un tiempo mayor al estimado en los reportes. Se puede medir la mejoría de la vista de ambas pacientes y su vista ha perdurado así por más de cuatro meses. 

Durante el tratamiento de cuatro meses no se observaron hiperproliferaciones de células ni tumoraciones ni formación de tejidos ectópicos o rechazo aparente, en ninguna de las pacientes en ningún momento. Se realizaron detalladas y múltiples evaluaciones clínicas de diagnóstico post-trasplante en el laboratorio. El crecimiento anormal (formación de tumoraciones) se considera una importante preocupación en las terapias basadas en células madre, especialmente las derivadas de hESC por su pluripotencia: por lo tanto es crucial controlar la división de las hESC. Los resultados del reporte indican que la división de las hESC fue bien controlada en ambas pacientes. No se detectó ningún signo de aversión a la seguridad.

La evidencia anatómica del éxito del trasplante de las células del EPR extraídas de células madre se observó clínicamente con tecnología de alta resolución en la paciente con Stargardt. Esta evidencia consiste en aumento de la pigmentación del EPR en la zona en la que se realizó el trasplante, en la primera semana posterior al trasplante, hasta el término del tratamiento. Las células trasplantadas aparentaron injertarse en el lugar apropiado y presentaron una morfología normal. El injerto y la pigmentación no se detectaron en la paciente con DMAE seca; sin embargo ambas pacientes mostraron mejoría visual en los cuatro meses de tratamiento. 

Medir la mejora visual en pacientes con muy baja visión es difícil y no existe un consenso regulatorio de cuál es la mejor manera de medir los cambios visuales en los pacientes. Como se reportó en The Lancet, la agudeza visual de la paciente con Stargardt mejoró de 20/800. Antes de la cirugía la paciente no era zapaz de leer ninguna letra de la tabla de agudeza visual de ETDRS. Pero para las dos semanas, ella era capaz de leer letreros y de leer 5 letras de la tabla en los primeros tres meses, en el ojo tratado.

"Ha sido más de una década desde el descubrimiento de las células madre embrionarias de humanos", dijo el Dr. Robert Lanza, director cinetífico de ACT y co-autor principal del artículo. "Este es el primer reporte de células extraídas de hESC trasplantadas en pacientes y la seguridad y el injerto se ven bien hasta la fecha. Aunque existen muchas drogas para el tratamiento de la DMAE húmeda, todavía no hay tratamientos probados para la DMAE seca ni para el Stargardt. Independientemente del progreso natural de sus condiciones, ambas pacientes aparentaron notar una mejoría visual, inclusive con las dosis más bajas. Esto es particularmente importante, pues la meta es la terapia es la de tratar pacientes en las etapas más tempranas de la enfermedad, en los que se espera se vean los resultados más dramáticos. Nos gustaría agradecer a las pacientes por su voluntad de participar en estos estudios de seguridad. Esto ha provisto a la comunidad científica con información importante y experiencia que ayudará a mejorar los esfuerzos en el campo de la medicina regenerativa."

Las células madre embrionarias de humanos pueden proveer de un mejor recurso de tejidos de reemplazo al producir un número ilimitado de "jóvenes" células sanas con potencialmente baja inmunogenicidad. El ojo es un lugar de privilegiada inmunidad, debido a la protección del espacio sub-retinal, por una barrera sanguíneo ocular. Por eso se usaron dosis muy bajas de inmunosupresores. No se presentaron signos de rechazo ni de inflamación en ninguna de la pacientes, y los doctores continuarán monitoreando a ambas pacientes. 

"Estamos extremadamente complacidos con los resultados de este primer ensayo clínico para determinar la seguridad y la tolerancia del trasplante sub retinal de células del EPR extraídas de hESC", dijo Gary Robin, presidente de ACT. Esto representa un importante éxito no sólo para ACT  y el Instituto ocular Jules Sten de la UCLA, sino también para el campo de la medicina regenerativa. La publicación de los datos en The Lancet demuestra su calidad e importancia. Nos gustaría agradecer al equipo, a los pacientes y a los principales investigadores por sus contribuciones a este estudio, que se ha convertido en una destacada publicación. La información recabada subraya el potencial de las terapias de células madre y la medicina regenerativa para hacer posible el re injerto y el remplazo de tejido dañado por enfermedad. Seguimos adelante para continuar contribuyendo a los programas clínicos y la generación de más información."
, pues esto significarí 
Las células de EPR extraídas de hESC cumplieron con extensos estudios de seguridad previos al trasplante. Se confirmó que las células están libres de enfermedades animales o humanas, y se realizó un estudio altamente sensible para detectar células sin dividir en la parte final del proceso, pues esto significaría riesgo de tumor. La división controlada de hESC trajo como resultado un casi 100% de células del EPR puras. Una característica de las hESC es que su estado in vitro la división celular puede ser controlada para maximizar la seguridad y la funcionabilidad. La información muestra que el exceso de madurez y pigmentación de las células del EPR puede aumentar dramáticamente la posibilidad de fijación y el crecimiento de las células después del trasplante. 


"Es un honor iniciar el proceso de traslado de células madre biológicas del laboratorio al quirófano", dijo Dr. Steven Schwartz Ahmanson profesor de oftalmología en la Escuela de Medicina David Geffen de la UCLA y jefe de la división de retina en UCLA Jules Stein Eye Institute, investigador principal del estudio y autor de la publicación. "Los equipos de científicos y normativos, así como el liderazgo en la ACT han sido ejemplares. Reconozco que estamos informando preliminares datos positivos de seguridad, y esto es una señal de que puede haber un beneficio biológico a los pacientes en términos de aumento visual hace que este es un momento emocionante para la oftalmología y  la medicina regenerativa ". 

Ambos ensayos son prospectivos, abre los ojos de estudios encaminados a determinar la seguridad y la tolerancia de las células del EPR extraídas de células madre trasplantadas a nivel sub-retinal en pacientes con Stargardt y la degeneración macular seca a los 12 meses, punto final de los estudios primarios. Cada ensayo incluirá a 12 pacientes cada uno, con cohortes de tres pacientes cada uno en un formato de dosis ascendente. Tanto la paciente con DAME seco como la de Stargardt  han tenido un trasplante subretiniano de la dosis más pequeña (50.000 células) de células del EPR totalmente divididas y extraídas  de hESCs. Además de los dos ensayos clínicos en los EE.UU., la empresa ha obtenido el visto bueno de los Medicamentos del Reino Unido y la Agencia de Reglamentación de los Productos de Salud (MHRA) para comenzar a tratar a los pacientes como parte de un ensayo de fase 1 / 2 para Stargardt. El reclutamiento de pacientes ha comenzado y el primer paciente fue atendido en el Hospital de Ojos Moorfields, en Londres el pasado viernes. 
 Los otros autores del artículo son Jean-Pierre Hubschman, Heilwell Gad, Valentina Franco Cárdenas, Carolyn K. Pan, y Rosaleen M Ostrick en la UCLA y el Instituto Jules Stein y Edmund Mickunas, Gay Roger, e Irina Klimanskaya en ACT. 

Estos son dos videos una televisora norteamericana, el primero es una nota y la otra incluye los testimonios directos de las pacientes. (Ambos en inglés)