Un británico se ha convertido en el primero de Europa para tomar parte en un ensayo de células madre para una rara y devastadora enfermedad ocular

Martes, 24 de enero 2012 08:13

Marcus Hilton de 34 años, participa en un ensayo para evaluar la seguridad que ya ha mostrado resultados prometedores en los EE.UU.. 

Él es el primero de los 12 pacientes en Europa con distrofia macular de Stargardt (SMD) para recibir células del epitelio pigmentario retiniano (EPR) las células derivadas de células madre embrionarias humanas. 
Sr. Hilton fue inyectados con las células durante una operación de 90 minutos en el Hospital de Ojos Moorfields, en Londres el viernes. 
A pesar de que pasarán años antes de que el tratamiento demuestre completa eficacia, los primeros resultados de los EE.UU. sugieren que el método es seguro y podría conducir a una terapia adecuada. 

Sr. Hilton, quien tiene una hija de cuatro años de edad, Amelia, dijo que estaba "emocionado" y "emocionada" por tomar parte en la prueba. Hilton ha sufrido de Stargardt, una enfermedad hereditaria que causa la pérdida de la visión central. 
Él tenía siete años cuando tuvo complicaciones en la escuela, pero el diagnóstico no fue confirmado hasta tres años después.  Él ha tenido la ingeniería de su vida alrededor de la enfermedad, dijo - que no pueden conducir o leer el periódico. 
Dificultad para ver los pizarrones y los libros de texto significa que la escuela era una "molestia en curso". 

El Sr. Hilton, de Wakefield, West Yorkshire, que cuenta con dos bares, tiene la esperanza de que eventualmente podría recuperar la vista, lo que le permitiría leer libros con su hija. 

Él dijo: "Estoy en la luna con las noticias de los primeros resultados en los Estados Unidos, que muestran que este tratamiento podría funcionar. 
"Se puede cambiar la vida de muchas personas cuya visión resturada serpia un sueño hecho realidad". 

El Sr. Hilton tomó una serie de fármacos inmunosupresores antes de la operación del viernes, que transcurrió sin complicaciones. "Me fue puesto bajo anestesia y se hizo un pequeño agujero en la parte delantera de mi ojo derecho para inyectar las células madre", dijo. 

 "Por el momento, ya que sólo se realizó hace unos días, todo es muy borroso." 

La prueba clínica del Sr. Hilton fue dirigido por el profesor James Bainbridge, cirujano consultor en Moorfields. 

Él dijo: "Existe un potencial real de que las personas con trastornos de la retina, incluyendo la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular relacionada con la edad, podrían beneficiarse en el futuro del trasplante de células de la retina." Y agregó: "Estamos muy entusiasmados de trabajar con ACT en el primer ensayo humano con células madre embrionarias en Europa." La distrofia macular de Stargardt es una enfermedad grave y progresiva que comienza generalmente entre las edades de 10 y 20 años. Se caracteriza por  la degeneración de las células del EPR en la mácula en el centro de la retina, la región especializada para la visión agud. 

Con la pérdida de células del EPR en la mácula viene la eventual pérdida de las células fotorreceptoras sensibles a la luz, lo que lleva a la ceguera en la flor de la vida. 

Gary Rabin, presidente y director ejecutivo de Advanced Cell Technology (ACT), una empresa de EE.UU. de biotecnología a cargo del estudio, dijo: "El tratamiento del primer paciente en Europa es una evidencia tangible de que la investigación con células madre y el desarrollo de terapias celulares está avanzando . 
"Es un hito para los científicos, los defensores de las células madre y los pacientes con la esperanza de cura y para ACT." 
 Se espera que más pacientes sean inscritos en las pruebas clínicas en Moorfields. 
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