Posible tratamiento con RdCVF para preservar la visión

Últimamente han venido apareciendo nuevas estrategias
farmacológicas para al menos ralentizar la pérdida visual, como son el
caso de los moduladores del ciclo visual o la protección de los
fotorreceptores. Con esta última idea, la compañía Fovea Pharmaceuticals
(http://www.fovea-pharma.com) ha desarrollado el FOV2501, una fórmula
intravitreal de RdCVF diseñada para tratar la RP, con potencial para
tratar la DMAE, el Stargardt, etc. por su capacidad para preservar de
los conos.

Un saludo a todos.

Jose.
Las Palmas

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Investigadores franceses planifican estudio clínico con una proteína
preservadora de la visión

Un prometedor tratamiento encaminado a preservar los conos, células de
la retina responsables de la visión central y diurna, está listo para
pasar a Fase I de Ensayos Clínicos el próximo año. Conocida como "factor
de viabilidad de conos derivado de bastones", o RdCVF (del inglés), esta
proteína terapéutica ha preservado sistemáticamente la visión en varios
estudios preclínicos.

RdCVF ha recibido la denominación de "medicamento huérfano" por parte de
la Comisión Europea, una agencia reguladora similar a la FDA en los
Estados Unidos. Esta denominación otorga beneficios mercantiles,
financieros, y de investigación clínica, a Fovea Pharmaceuticals, la
compañía francesa que está desarrollando el tratamiento.

En 2005, el Dr. José-Alain Sahel y Thierry Léveillard recibieron el
premio "Foundation's Annual Trustee" por su descubrimiento de la RdCVF
como un potencial tratamiento para conservar la visión. El equipo de
investigación francés patrocinado por la Fundación (FFB) trabajó con
210.000 genes hasta encontrar una proteína derivada de los conos que
pudiera proteger los conos.

La mayoría de enfermedades degenerativas de la retina, incluyendo la
Retinosis Pigmentaria (RP), son causadas por mutaciones en genes que
afectan a los bastones. En consecuencia, los bastones son los primeros
fotorreceptores en degenerar. Los bastones proporcionan la visión
periférica y en condiciones de baja luminosidad.

Sin embargo, una vez que los bastones desaparecen, los conos
posteriormente degeneran. Este fenómeno llevó a los investigadores a
sospechar que los bastones estaban secretando un factor (o múltiples
factores) que ayudaban a preservar los conos.

Inicialmente, el ensayo clínico con base en Francia conllevó inyecciones
oculares mensuales de RdCVF en afectados de RP. Los investigadores están
evaluando también la terapia génica como mecanismo para el suministro de
RdCVF de forma sostenida y a largo plazo. Un tratamiento mediante
terapia génica sería efectivo para varios años.

Aunque los investigadores evaluarán el RdCVF inicialmente en la RP,
creen que el tratamiento podría preservar la visión en personas con una
gran variedad de enfermedades degenerativas de la retina. El Dr. Sahel
recalca que manteniendo vivos tan solo un 5% de los conos, una persona
puede mantener su independencia funcional.

Los Dres. Sahel y Léveillard son cofundadores de Fovea Pharmaceutics. El
Dr. Sahel es Director del Centro de Investigación de Paris de la
Fundación para el estudio de enfermedades degenerativas de la retina.