22-Jun-2011 (FFB)
El primer ensayo clínico de terapia génica para la enfermedad de Stargardt, una forma de degeneración macular que se manifiesta a temprana edad, está ya en marcha en el Casey Eye Institute de la Universidad de Ciencia y Salud de Oregón (OHSU) en Portland. El Dr. Peter Francis, investigador jefe para las Fases I/Iia del estudio, informa de que el primer paciente ha recibido ya el tratamiento.
Conocido como Stargen, el tratamiento está siendo desarrollado por Oxford Biomedica, una compañía biofarmacéutica del Reino Unido, la cual tiene también productos de terapia génica en fase clínica de desarrollo para Degeneración Macular Asociada a la Edad en su variante Húmeda (DMAE Húmeda) y Síndrome de Usher.
La Fundación americana de Lucha contra la Ceguera (FFB) ha patrocinado muchos de los estudios fundamentales que están haciendo posible los ensayos clínicos de Oxford Biomedica. Desde hace 3 décadas y en la actualidad, la FFB viene proporcionando recursos para infraestructura con el fin de facilitar la realización de los ensayos clínicos del Stargen por parte de la OHSU.
El Stargen sostiene la promesa de evitar una grave pérdida de visión a 30.000 personas en los Estados Unidos, y a decenas de miles más en todo el mundo igualmente afectados por la enfermedad de Stargardt. La mayoría de los casos se deben a mutaciones en el gen ABCA4. Stargen está diseñado para suministrar copias sanas del gen ABCA4 a las células de la retina.
Paralelamente, Oxford Biomedica también informa de que el primer nivel de dosis de su terapia génica RetinoStat para DMAE Húmeda, es seguro y bien tolerado después de un mes desde su administración. Aproximadamente 1,7 millones de personas en los EE.UU. y millones más en otros países desarrollados padecen DMAE Húmeda.
Oxford Biomedica está a la espera de empezar los ensayos clínicos en Fases I/Iia de su terapia génica UshStat en la OHSU y en París (Francia) en el Centro Hospitalario Nacional de Oftalmología de Quinze-Vingts, patrocinado éste por la FFB, para el tratamiento del Síndrome de Usher de Tipo 1B, previstos para el final de este año 2011. El Síndrome de Usher es la principal causa de sordoceguera, afectando a nada menos que 50.000 personas en los EE.UU. y decenas de miles más en el resto del mundo.
Para más información sobre los ensayos clínicos con Stargen en la OHSU, visitar este enlace (requiere identificación*): www.FightBlindness.org/StarGen (*) Ver Nota del Traductor Nº4.
Para más información sobre los ensayos clínicos con RetinoStat en el Wilmer Eye Institute visitar este enlace (requiere identificación): www.FightBlindness.org/RetinoStat
Los detalles sobre los próximos ensayos clínicos con UshStat serán remitidos a la web de la FFB cuando estén disponibles.
Notas del traductor:
- Nº de identificación: NCT01367444.
- Plazo para los primeros resultados sobre efectos adversos: 48 semanas.
- Plazo para los primeros resultados sobre ralentización de la degeneración retiniana: 48 semanas.
- Fecha de comienzo: Junio de 2011.
- Fecha estimada de obtención completa de datos: Octubre de 2013.
- Fecha estimada de recopilación de datos para ofrecer los primeros resultados: Julio de 2013.
- Pacientes para probar el primer nivel de dosis: 8.
- Pacientes para probar el segundo nivel de dosis: 4.
- Pacientes para probar el tercer nivel de dosis: 4.
- Pacientes para probar el nivel más alto seguro y tolerado de dosis en base a las pruebas anteriores: 12.
- Participantes totales: 28.
- Método de aplicación del tratamiento: inyección subrretinal.
- Contacto en Oregón para alistarse (están reclutando):
· Casey Eye Institute, Oregon Health & Science University. Portland, Oregon, United States, 97239-3098. Principal Investigator: Peter Francis, MD. Ph.
- Contacto en París (Aún no están reclutando):
· Centre Hospitalier Nationale d'Ophthalmologie des Quinze-Vingts. Paris, France, 75571. Contact: Jose Sahel, MD. Ph.D. Principal Investigator: Jose Sahel, MD.Ph.D.
4) Más información sobre los ensayos clínicos del Stargen:
Terapia Génica de Oxford Biomedica para la Enfermedad de Stargardt (mutaciones en gen ABCA4)
RECLUTAMIENTO
Descripción: Oxford Biomedica, compañía del Reino Unido desarrolladora de terapias génicas, ha lanzado un ensayo clínico en Fases I/Iia de su terapia génica Stargen para afectados de la enfermedad de Stargardt. El tratamiento emplea la plataforma tecnológica de la compañía denominada LentiVector para proporcionar la corrección del gen ABCA4 a la retina. La compañía está actualmente llevando a cabo el ensayo en la Universidad para la Ciencia y la Salud de Oregón, en Portland, y planea comenzar pronto un estudio en humanos en el Centro Hospitalario Nacional de Oftalmología de Quinze-Vingts (París – Francia). Tantos como 28 pacientes serán alistados para el estudio. Se evaluarán tres niveles de dosis del tratamiento para determinar la seguridad, tolerancia y actividad biológica. El ensayo clínico se ha hecho posible gracias a la investigación preclínica patrocinada por la FFB.
Estado del ensayo: Reclutando pacientes.
Lista parcial de criterios de participación:
- 18 o más años de edad.
- Diagnóstico de enfermedad de Stargardt.
Datos de contacto del ensayo clínico:
Maureen Toomey
(503) 494-3795
Oregon Health & Sciences University
Portland, Oregon
Agradecemos a:
Jose.
Las Palmas
10-Jul-2011
