Oxford Biomedica anuncia la aprobación en Estados unidos del IND para un novedoso producto ocular en la enfermedad de Stargardt

- Segundo de cuatro productos en Fase I/II del programa ocular en colaboración con Sanofi-Aventis aprobado para entrar en desarrollo clínico - 21-Mar-2011 – Oxford (Reino Unido) Notas del traductor: - La FDA es la Administración para Medicamentos y Alimentos de Estados Unidos, equivalente a la Agencia Europea del Medicamento en Europa. - Un IND (Investigational New Drug) es una solicitud de autorización a la FDA para poder ensayar en humanos un fármaco en investigación. - “open-label“ (etiqueta abierta o visible) es una de las formas de proceder en los ensayos clínicos en la que el tratamiento dado a cada sujeto no se oculta al resto de sujetos ni investigadores. Otros procedimientos son el de “doble-ciego“ (ni los investigadores ni los pacientes conocen qué sujetos están en el grupo de pruebas y de control) y el "simple-ciego“ (sólo los investigadores conocen la distribución de sujetos entre los grupos de prueba y control). Oxford Biomedica, una compañía líder en terapia génica, anuncia que la FDA ha aprobado su IND para las Fases I/II de desarrollo clínico del Stargen, un novedoso tratamiento basado en terapia génica para la enfermedad de Stargardt. Stargen fue diseñado y desarrollado por Oxford Biomedica usando su propia plataforma tecnológica LentiVector y es el segundo programa en entrar en desarrollo clínico bajo el acuerdo de colaboración ocular en Fases I/II firmado con Sanofi-Aventis en Abril de 2009. La aprobación del IND sigue a la decisión por parte del RAC (Comité Consultivo de los Estados Unidos para la manipulación de ADN) de aprobar el protocolo de Fase I/II del Stargen en Enero de 2011. Oxford Biomedica reclutará 28 pacientes con enfermedad de Stargardt en un estudio en Fase I/II multinacional, abierto (“open-label“), multidosis, estando planeado en sitios tanto en Francia como en Estados Unidos. El estudio se anticipa para ser iniciado en el segundo cuatrimestre de 2011. Tres niveles de dosis serán evaluados en seguridad, tolerancia, y cuestiones de actividad biológica. En los EE.UU. el estudio será dirigido por el Dr. Peter Francis en la Universidad de la Salud y la Ciencia de Oregon, en Portland. En Francia, el profesor Jose-Alain Sahel dirigirá el estudio en el Centro Hospitalario Nacional de Oftalmología de Quinze-Vingts, en París. La enfermedad de Stargardt es la más común de las enfermedades degenerativas de la retina que se presenta en edad juvenil, la cual afecta a entre 80.000 y 100.000 pacientes en EE.UU. y Europa. La enfermedad es causada por una mutación en el gen ABCR que provoca la degeneración de los fotorreceptores en la retina y la pérdida de visión. Stargen utiliza la plataforma tecnológica LentiVector de la propia compañía para suministrar una versión corregida del gen ABCR. Basándose en los datos preclínicos, es predecible que una simple aplicación de Stargen en la retina podría proporcionar dicha corrección a largo plazo o incluso potencialmente de forma permanente. Actualmente no hay tratamientos aprobados disponibles para la enfermedad de Stargardt. Stargen ha recibido la designación como medicamento huérfano por parte de EE.UU. y Europa, lo que supone una serie de beneficios  en el desarrollo, regulación y comercialización. John Dawson, director general de Oxford Biomedica dijo: "Después del reciente inicio del estudio en Fase I para RetinoStat, Stargen será nuestro segundo producto ocular en colaboración con Sanofi-Aventis, para entrar en EE.UU. en estudios por primera vez en humanos. Recibir la aprobación del IND para avanzar el desarrollo del Stargen dentro de las Fases I/II representa un mayor respaldo de nuestra plataforma LentiVector por parte de las agencias reguladoras de los EE.UU. y, sin ningún tratamiento aprobado hasta ahora, este novedoso producto aporta significativa esperanza para el futuro de los pacientes de Stargardt“. El Dr. Stephen Rose, jefe de investigación de la FFB (Fundación Americana de Lucha contra la Ceguera), uno de los primeros colaboradores en el patrocinio del programa ocular preclínico de Oxford Biomedica, dijo: "Como uno de los patrocinadores iniciales del proyecto nos complace el avance de Stargen hacia ensayos clínicos en Fases I/Iia, lo cual refuerza el excitante potencial de la terapia génica para tratar pacientes de la enfermedad de Stargardt y otras degeneraciones retinianas responsables de pérdida de visión. La FFB está comprometida con acelerar el paso desde las investigaciones de laboratorio a los ensayos clínicos, con el fin de conseguir que lleguen al mercado y a los pacientes que los necesiten tratamientos eficaces para enfermedades raras como el Stargardt. Nuestra relación de colaboración con Oxford Biomedica es un excelente ejemplo de esta misión en acción“. Bajo los términos del acuerdo firmado con Sanofi-Aventis en Abril de 2009, Oxford Biomedica es responsable de los estudios preclínicos y de los de Fase I/II de cuatro productos basados en el vector lentiviral candidatos en el campo de la oftalmología: RetinoStat para DMAE húmeda (Degeneración Macular Asociada a la Edad de tipo Húmedo), Stargen para la enfermedad de Stargardt, UshStat para el Síndrome de Usher tipo 1B, y EncorStat para el rechazo en transplante de córnea. Oxford Biomedica recibirá la financiación comprometida de hasta 24 millones de dólares para la fase inicial de desarrollo. Oxford Biomedica concedió a Sanofi-Aventis una licencia para desarrollar los productos y una opción para seguir desarrollándolos más, así como para fabricación y comercialización a nivel mundial. En cualquier momento previo a, o dentro de un periodo definido después de completarse cada fase del estudio en Fases I/II, Sanofi-Aventis puede ejercer su opción para licenciar los productos asumiendo la responsabilidad de las actividades en curso. Sanofi-Aventis también tiene derechos para ampliar su licencia para desarrollar los cuatro productos en indicaciones adicionales, teniendo igualmente derecho de tanteo para licenciar otros productos basados en vectores lentivirales para el tratamiento de enfermedades oculares. José Las Palmas __._,_.___